Coin Press - Dalla terapia genica speranze per 2 malattie neurodegenerative

Arrivano dalla terapia genica speranze per due gravi malattie neurodegenerative al momento senza una cura, la Demenza Frontotemporale e la Ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 11, una rara patologia pediatrica. Uno studio guidato dall'Università di Padova e condotto su topi ha dimostrato che è possibile ripristinare una proteina chiave nel cervello e migliorare così i sintomi. La ricerca, pubblicata sulla rivista Science Translational Medicine, ha visto la partecipazione anche della start-up Altheia Science di Milano. Le due malattie sono entrambe causate da mutazioni del gene Grn, responsabile della produzione di una proteina essenziale per la sopravvivenza dei neuroni, la progranulina. I ricercatori coordinati da Alessandra Biffi hanno prelevato cellule staminali ematopoietiche, quelle che hanno la capacità di generare tutte le cellule del sangue, le hanno corrette geneticamente in laboratorio inserendo una copia funzionante del gene umano Grn e le hanno poi trapiantate in topi che riproducono le caratteristiche delle due malattie. Una volta trapiantate, le staminali hanno raggiunto il cervello e si sono trasformate in cellule simili a quelle della microglia, le sentinelle del sistema immunitario cerebrale, iniziando a produrre in maniera stabile la proteina mancante. "Ciò ha determinato una correzione dell'accumulo lipidico - dice Biffi - una diminuzione della neuroinfiammazione e un miglioramento delle funzioni comportamentali, in particolare del riconoscimento sociale. Di particolare interesse - aggiunge la ricercatrice - è l'osservazione che i benefici terapeutici sono stati ottenuti anche quando le cellule geneticamente modificate si sono insediate esclusivamente nel cervello".

O.Hansen--CPN